生命科学大趋势

20世纪通常称为Technology-saw爆炸的世纪科技进步,完全重塑现代生活。

今天,持续激增的发现和发展,特别是生物学。很可能我们的同行在未来可能回顾21世纪是生物学的世纪。¹

DNA序列:生物学的一块基石

不同的承诺的一个大趋势是出现广泛的生物DNA序列信息作为驱动力的发现。技术,包括精密医学和细胞制造正准备把DNA序列信息转变成一个强大的工具。

精密医学是能够理解和治疗疾病在分子水平,并推动在肿瘤等领域发生革命性的变化。癌症亚型分类和治疗是过渡从原产地器官如肺、乳腺、结肠的生物标记突变存在与否(如表皮生长因子受体、人力资源+ / HER2, BRAF)。

细胞重新编程细胞制造能力也为实际目的是抓住和改变工业生物技术。许多化学物质和材料通常通过石化过程产生现在的产品工程生物细胞。除了序列信息,手机制造业需要深入理解细胞的新陈代谢和通路相互依赖关系,是由大量的加速代谢组学信息可以通过质谱的发展。

精密医学和人类的序列信息

精密医学旨在改善治疗结果通过添加之前失踪但关键因素——独特的生物学治疗病人被纳入方程,揭示了通过考试的相关分子信息。而本文主要关注基因序列,治疗结果通过精密医学广泛,包括蛋白质组学,代谢组学,lipidomic, glycomic分子信息。

下面的例子专注于基因序列的司机精密医学和说明的它提供了潜在的精密治疗有利于数百万,成千上万,甚至一个病人。在每种情况下,新的治疗是一个oligonucleotide-a短序列(少于100个碱基对)的RNA或DNA,可以通过各种功能与目标交互机制。

关键大趋势影响的例子:心血管疾病

正在治疗心血管疾病进展通过PCSK9基因的测序,在那里发现不同基因的突变与低密度脂蛋白(LDL)胆固醇水平高,多种疾病的一个因素。知道这个基因扮演了一个角色,高LDL水平不是简单的饮食不良inclisiran的发展,造成一个小的或短干扰RNA (siRNA)治疗行为沉默PCSK9基因和临床效果显著减少低密度脂蛋白胆固醇水平。

原则上,这种基于洞察力有潜力影响数以百万计的患者的生命,和毒品(诺华/ Alnylam)批准在欧洲现在USFDA截至2021年12月。测序仍然是一种重要的工具,因为它有必要知道哪些病人PCSK9基因的突变来确定候选inclisiran疗法。

关键大趋势影响的例子:多神经病

进展状况衰弱的治疗被称为遗传transthyretin-mediated淀粉样变。转体基因测序(竞技场队伍)基因突变透露,是一个重要因素,开放基因靶向治疗策略的可能性。治疗Alnylam Onpattro (patisiran)——第一次核药物通过fda就发现有效沉默该基因,逆转的恶化多神经病在大多数患者中,并提高其成千上万的患者的生活质量。²根据阿尔博伊尔博士,技术操作和质量总监Alnylam、“我们只是看到了冰山一角的siRNA疗法如何导致疾病或关闭特定基因对疾病的影响,改变病人的生命生活在罕见的和普遍的疾病。”

关键大趋势影响的例子:板条疾病和米拉的遗产

也许最个人的精密医学成果的发展以milasen-a独一无二的药物由盖Yu博士,主治医师,遗传学和基因组学与哈佛医学院儿科副教授和他的团队在波士顿儿童医院。Milasen治疗一种疾病引起的突变影响一个病人。³2017年,DNA序列信息的绝症的孩子名叫米拉Makovec显示禁用CLN7基因,遗传变异导致板条疫情非常严重的神经系统疾病³这是最终致命。

一个定制的反义寡核苷酸治疗在此基础上改变了米拉。FDA允许它后,她接受了药物治疗9个月后她独一无二的突变被发现。治疗显著改善米拉的病情,减少的数量和长度她发作和添加她伤心之前多年的改善生活质量在2021年通过。Milasen是一个案例研究在我们能够取得积极的临床结果基于一个亲密的理解致病突变。等“1 n”疗法,他们来,是真正说明潜在的序列信息,使治疗不是先前认为的可能的疾病,遗传因素等。“米拉的遗产将她向我们展示了真正个性化基因组医学可以看起来像“余解释道。“加速病人的访问精密诊断开门使用基因序列以调整药物的病人,无论多么罕见的疾病。”

关键大趋势影响的例子:有针对性的治疗

这些大趋势的出现和早期的成功精密医学努力带来截然不同的制药行业的方法治疗方式的变化发展。一个好处是,临床试验旨在一个较小的和良好定义的患者人群可以更精简,从而呈现一个小得多的障碍让药物市场。此外,新开发药物,适用于一般人群只有20%的可能有一个更高的疗效和更大的几率获得FDA批准一个更小、更狭义目标患者人群。这种“抢救治疗”方法本身的直接结果有更深的洞察分子治疗方法提供了制药公司的潜在大道拯救某些研发投资力度,否则可能会被抛弃。

未来:预测生物学

精密医学的大趋势和细胞制造共享一个共同的司机:在过去的20年发生了明显改变在我们的能力去理解和描述生物学主要定性科学是越来越定量。这种转变带来的承诺最终让我们理解,模型,预测生物学以同样的方式,我们能够做的物理sciences-an异常复杂的命题,我们目前的能力之外。在基本层面上,作为我们的能力去理解和控制生物在分子水平上的加深,我们对疾病的理解燃料工业生物技术的并行发展。

编辑我们可以阅读

因为他们的介绍,测序工具经历了一代又一代的快速改善速度、准确性、可购性和可访问性。序列知识的累积身体这些工具已经发现了导致类似的改进的生物信息学工具需要帮助研究人员把所有的都弄懂。

这个序列知识编辑的DNA,也提供了基础支持细胞工程的加速发展工具,如定期聚集空间短回文的重复序列(CRISPR)。CRISPR允许精确的基因序列与功能的相关性,并提供方法来提高细胞的功能超出了它的自然状态。这丰富的序列信息打开了研究领域如metagenetics和microbiome-enormously复杂的领域,直到现在已经很大程度上不可思议的。

与生物制药

二十多年,安捷伦一直是一个领导者在DNA和RNA的化学雷竞技raybet合成,继续推进寡核苷酸长度和忠诚,使一个扩大范围的重要应用。虽然仅略与DNA结构不同,化学合成的RNA更复杂和挑战性。2006年,安捷伦雷竞技raybet看到潜在的RNA作为下一代治疗和寡核苷酸的GMP生产api添加功能。

多年来,如目标的挑战在活的有机体内治疗交付行业增长放缓,但现在许多寡核苷酸治疗被FDA批准。这是一个特权为安捷伦科技公司能够与生物技术和制药行业领导雷竞技raybet者合作制造这些api的一些,包括开发和制造的例子所描述。

今天,寡核苷酸治疗是一种重要的生物制药类,有超过700项目的临床前和临床发展的不同阶段。根据布莱恩·卡罗瑟斯的副总裁和总经理安捷伦的核酸解决方案部门,“我们继续看到oligotherapeutic两位数增长市场。雷竞技raybet与商业大片inclisiran等项目获得批准,我们正在扩大产能提供几个每年2025吨毒品物质。”

未来的发展方向

展望未来,寡核苷酸将继续推进精密医学和分子治疗疾病。除了反义和核,展示着一些新的寡核苷酸治疗作用机制包括小激活RNA,监管RNA和CRISPR基因组编辑,其使用特定于应用程序的引导序列特异性RNA编辑指定网站。在支持CRISPR,安捷伦提供SureGui雷竞技raybetde™(研究级)或ClinGuide™(临床/商业级)RNA寡核苷酸。

细胞和基因疗法代表生物制药中增长最快的部分和一个潜在的变革下地平线精密医学,他们不仅可以治疗疾病,可以治愈它。使这样的突破需要功能遗传学的理解和能力目标基因改造或“编辑”,已被极大地通过了广泛的访问序列信息。

大趋势、大影响

DNA序列信息已经是一个生物学的基石,我们大大预期实现的全面影响megatrend-not只在精密医学和细胞制造业,也在技术浪潮中定义仍然是生物学的世纪。

阅读更多从安捷伦科技公司高级副雷竞技raybet总裁兼首席技术官达琳所罗门博士在“生物学的世纪”themedicinemaker.com。